新版藥品管理法來了，干細胞新藥有曙光？
十三屆全國人大常委會第十二次會議26日表決通過修訂后的藥品管理法，將于2019年12月1日起施行。
這是《藥品管理法》自1984年頒布以來的第二次系統(tǒng)性、結構性的重大修改。將藥品領域改革成果和行之有效的做法上升為法律，將為公眾健康提供更有力的法治保障。
那么對干細胞藥品研發(fā)企業(yè)有什么影響呢?
鼓勵創(chuàng)新是新法中的一大亮點
在會后全國人大常委會辦公廳舉行的專題新聞發(fā)布會上，國家藥品監(jiān)督管理局政策法規(guī)司司長劉沛表示，藥品管理法總則明確規(guī)定了國家鼓勵研究和創(chuàng)制新藥，同時增加和完善了多項制度舉措，為鼓勵創(chuàng)新，加快新藥上市。
數(shù)據(jù)顯示，在創(chuàng)新藥的申請方面，2018年比2016年增加了75%。2018年批準的48個新藥中抗癌藥就有18個，比2017年增長了157%。
藥品管理法鼓勵新藥研發(fā)的制度主要有：
一、明確了鼓勵方向，重點支持以臨床價值為導向，對人體疾病具有明確療效的藥物創(chuàng)新。鼓勵具有新的治療機理，治療嚴重危及生命的疾病、罕見病的新藥和兒童用藥的研制。
二、創(chuàng)新審評機制，強化審評機構能力建立，完善與注冊申請人的溝通交流機制，建立專家咨詢制度，優(yōu)化審評流程，提高審評效率，為藥物創(chuàng)新提供了組織保障。
三、優(yōu)化了臨床試驗管理，過去臨床試驗審批是批準制，改為了默示許可制，臨床試驗機構的認證管理調整為備案管理，提高了臨床試驗的審批效率。
四、建立關聯(lián)審評審批，在審評審批藥品的時候，將化學原料藥、相關的輔料和直接接觸藥品的包裝材料和容器調整為與制劑一并審評審批，同時對藥品質量標準、生產工藝、標簽和說明書也一并核準。
五、實行了優(yōu)先審評審批，對臨床急需的短缺藥、防治重大傳染病和罕見病等疾病的新藥、兒童用藥開設綠色通道，優(yōu)先審評審批。
六、建立了附條件審批的制度。就是對于治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病，以及公共衛(wèi)生方面急需的藥品，臨床試驗已有數(shù)據(jù)顯示療效，并且能夠預測臨床價值的可以附條件審批，以提高臨床急需藥品的可及性，這個制度縮短了臨床試驗的研制時間，使那些急需治療的患者能第一時間用上新藥。
美國FDA已經授予在研的部分干細胞藥品孤兒藥地位或者走快速審批通道，日本和韓國對干細胞藥品的監(jiān)管均采取了有條件審批、特殊通道等快速審批辦法，之前日本已經有條件準許運用間充質干細胞技術治療脊髓損傷的患者，韓國也有幾種干細胞藥品上市。
附條件批準有更嚴格要求，比如在藥品注冊證書中要載明相關事項，藥品上市許可持有人在藥品上市以后還要采取更嚴格的風險管控措施，在規(guī)定期限內完成相關研究，如果沒有完成相關研究，或者不能夠證明獲益大于風險的，國家藥監(jiān)局還可以依法處理，甚至直接注銷藥品注冊證書。規(guī)定既滿足臨床需求，同時又能確保上市藥品的安全。
據(jù)不完全統(tǒng)計，全球上市的干細胞藥物已達14種，目前國內還沒有干細胞藥物上市。
在8月18日，第47期理解未來科學講座上，中國科學院動物研究所研究員、干細胞與生殖生物學國家重點實驗室副主任李偉曾說：“預期在一個比較近的時間內，5-10年將會有經過國家食品藥品監(jiān)督管理總局批準的干細胞藥物的正規(guī)產品上市銷售。”在新的政策鼓勵下，干細胞藥物上市步伐正在逐步加快!
這是一個最好的時代！國家及地方陸續(xù)頒布多項扶持政策，扶持生物醫(yī)藥產業(yè)，特別是以免疫細胞治療和干細胞治療為代表的細胞治療新技術。九芝堂美科也將順應時代發(fā)展，繼續(xù)專注干細胞研究和干細胞商業(yè)化生產，造福大眾!
參考資料：
《中華人民共和國藥品管理法(修訂草案)》
全國人大常委會辦公廳新聞發(fā)布會文字實錄(摘錄藥品管理法有關問答)
